Terapia regeneracyjna może odwrócić uszkodzenia płuc w idiopatycznym włóknieniu

Duszność, którą łatwo zrzucić na karb wieku lub braku kondycji, może być pierwszym objawem śmiertelnej choroby. U blisko 3 milionów osób na świecie z idiopatycznym włóknieniem płuc (IPF, idiopathic pulmonary fibrosis) ten niepozorny symptom szybko prowadzi do ciężkiej niewydolności oddechowej, nadciśnienia płucnego, zawałów serca i śmierci w ciągu 3–5 lat od diagnozy.

Zespół lekarzy-naukowców z Keck School of Medicine Uniwersytetu Południowej Kalifornii (USC) – dr Denis Evseenko i prof. Toby Maher – otrzymał grant w wysokości 3,2 miliona dolarów od National Institute on Aging (część NIH) na opracowanie leku regeneracyjnego, który może zahamować komórki odpowiedzialne za włóknienie w płucach.

Nowy kierunek badań w ośrodku USC Parris Longevity Accelerator

Projekt badawczy dotyczący IPF będzie jednym z głównych kierunków działania nowo utworzonego USC Parris Longevity Accelerator, prowadzonego przez Evseenko. Ośrodek powstał dzięki darowiźnie 10 milionów dolarów od R. Rexa i Carrol Parris i koncentruje się na leczeniu chorób związanych ze starzeniem – od chorób serca po neurodegeneracje i choroby stawów.

„Staramy się celować w te choroby wieku starszego, które nie mają skutecznych metod leczenia” – wyjaśnia Evseenko, profesor chirurgii ortopedycznej, biologii komórki macierzystej i medycyny regeneracyjnej, a także kierownik badań w tej dziedzinie na USC.

Leki blokujące proces włóknienia

Evseenko opracował już dwa związki o działaniu podobnym do leków, które hamują odpowiedź stresową komórek i powstawanie stanu zapalnego oraz włóknienia. W ten sposób mogą one stworzyć w organizmie środowisko sprzyjające naturalnej regeneracji tkanek.

W badaniach nad IPF Evseenko współpracuje z prof. Toby Maherem – pulmonologiem, dyrektorem programu chorób śródmiąższowych płuc na USC i ekspertem z doświadczeniem w ponad 100 badaniach klinicznych dotyczących włóknienia płuc. Maher dysponuje dużym biobankiem próbek tkanek pacjentów z IPF i innymi chorobami śródmiąższowymi.

Spowolnienie niewłaściwych komórek zamiast zastępowania

„Wielu ludzi sądzi, że medycyna regeneracyjna polega głównie na zastępowaniu uszkodzonych komórek nowymi. W rzeczywistości często ważniejsze jest powstrzymanie tych komórek, które przyspieszają włóknienie i niszczą narządy wraz z wiekiem” – podkreśla Evseenko.

Badacze planują przetestować bezpieczeństwo i skuteczność obu związków w modelach zwierzęcych i ludzkich, a następnie opracować najbardziej obiecujący w formie doustnej tabletki, która mogłaby wejść do badań klinicznych w ciągu pięciu lat.

Nadzieja na odwrócenie uszkodzeń płuc

Obecnie dostępne leki – pirfenidon i nintedanib – mogą jedynie spowolnić postęp choroby, ale nie cofają uszkodzeń płuc i często wywołują działania niepożądane.

„Jeśli nasza terapia regeneracyjna nie tylko zahamuje, ale i odwróci uszkodzenia tkanki płucnej, będzie to prawdziwy przełom dla pacjentów z IPF” – mówi Maher.

Projekt łączy doświadczenie Evseenki w medycynie regeneracyjnej z wiedzą Mahera na temat biologii komórkowej włóknienia i pulmonologii klinicznej, stanowiąc przykład ścisłej współpracy między nauką podstawową a praktyką kliniczną w USC.

„To przedsięwzięcie pokazuje, jak badania podstawowe i kliniczne wzajemnie się uzupełniają i wzmacniają w naszym ośrodku” – podkreśla prof. Steven D. Shapiro, wiceprezes ds. zdrowia w USC Health. – „Nasi lekarze-naukowcy wykorzystują potencjał medycyny regeneracyjnej, by opracowywać nowej generacji terapie dla IPF i innych chorób wieku podeszłego.”

Źródło: Keck School of Medicine of USC