Nerandomilast skutecznie hamuje postęp włóknienia płuc – przełomowe wyniki badań
Nowy lek na włóknienie płuc zmniejszył progresję choroby o ponad 50% w trakcie 52-tygodniowego leczenia w dwóch niezależnych badaniach klinicznych. Włóknienie płuc to niezwykle poważna choroba, której średnie rokowanie wynosi zaledwie od 3 do 5 lat od postawienia diagnozy. Nowy lek, nerandomilast firmy Boehringer Ingelheim, może zrewolucjonizować leczenie tej choroby, szczególnie po dekadzie niepowodzeń, kiedy żaden z testowanych leków nie przeszedł pomyślnie badań klinicznych fazy 2 lub 3.
Pozytywne wyniki dwóch badań klinicznych fazy 3 dotyczących nerandomilastu zaprezentowano podczas dorocznego kongresu American Thoracic Society (ATS), który odbył się w dniach 16–21 maja 2025 roku w San Francisco. Badania obejmowały pacjentów cierpiących na idiopatyczne włóknienie płuc (IPF, badanie FIBRONEER-IPF) oraz pacjentów z wtórnym postępującym włóknieniem płuc (badanie FIBRONEER-ILD). Nerandomilast jest doustnym, selektywnym inhibitorem fosfodiesterazy 4B, który może być stosowany także w połączeniu z już dostępnymi lekami (nintedanibem lub pirfenidonem). Szczegółowe wyniki badań zostaną opublikowane 18 maja 2025 roku w prestiżowym czasopiśmie medycznym „New England Journal of Medicine” (NEJM).
Prof. Luca Richeldi, profesor chorób układu oddechowego na Uniwersytecie Katolickim Sacro Cuore oraz dyrektor Oddziału Pneumologii Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS, pełnił funkcję globalnego głównego badacza (Principal Investigator) oraz jest pierwszym autorem badania dotyczącego idiopatycznego włóknienia płuc, co potwierdza jego pozycję jednego z czołowych światowych ekspertów w tej dziedzinie. Profesor Richeldi był także członkiem komitetu kierującego i jednym ze współautorów badania poświęconego wtórnym postaciom włóknienia płuc.
Prof. Richeldi podkreślił znaczenie wyników badań: „Publikacja tych dwóch badań jest przełomowa, ponieważ otwiera drogę nowej generacji leków dla pacjentów, którzy dotychczas mieli bardzo ograniczone możliwości terapeutyczne, a od teraz będą mogli korzystać także z leczenia kombinowanego. Nerandomilast wykazał istotną skuteczność w hamowaniu progresji IPF zarówno jako monoterapia, jak i terapia skojarzona, przy mniejszej liczbie działań niepożądanych niż w przypadku dotychczas stosowanych terapii (najczęstszym działaniem ubocznym była biegunka). W przypadku IPF lek ograniczył progresję choroby o ponad 50% w ciągu 52 tygodni leczenia (randomizowane badanie objęło 1177 pacjentów, którym podawano nerandomilast w dawkach 9 lub 18 mg dziennie albo placebo). W przypadku wtórnych, nieidiopatycznych postaci włóknienia lek wykazał także zmniejszenie śmiertelności. Podwójne wskazanie terapeutyczne (zarówno dla form idiopatycznych, jak i wtórnych) jest nowością, ponieważ umożliwi leczenie szerszego spektrum chorób, w porównaniu do ograniczonej dotychczas grupy pacjentów z IPF. Do wtórnych form należą m.in. choroby płuc związane z chorobami autoimmunologicznymi, ekspozycją środowiskową lub indukowane lekami”.
Profesor Richeldi dodał: „Pojedynczy lek, jakim jest nerandomilast, okazał się skuteczny w leczeniu schorzeń dotąd traktowanych jako różne jednostki chorobowe. Chociaż nerandomilast nie jest w stanie ‘wyleczyć’ włóknienia płuc (raz powstałe uszkodzenia płuc nie ulegają cofnięciu), to stanowi istotny krok naprzód w leczeniu tej choroby. Niezwykle ważnym osiągnięciem badania jest również opóźnienie momentu rozpoczęcia terapii tlenowej, która – jak pokazuje moje doświadczenie kliniczne – jest bardzo obciążająca dla pacjentów, ograniczając znacząco ich aktywność społeczną i obniżając jakość życia”.
Profesor Richeldi podsumował przyszłe plany badawcze: „Kolejnym krokiem, nad którym obecnie pracujemy, będzie dwuletnie badanie na pacjentach z najwcześniejszym stadium choroby, określanym jako ILA (nieprawidłowości śródmiąższowe płuc), leczonych nerandomilastem, by ustalić, czy terapia zastosowana w fazach przedklinicznych lub subklinicznych może jeszcze skuteczniej spowalniać postęp choroby, a nawet zapobiec rozwojowi objawowego włóknienia płuc”.
Źródło: New England Journal of Medicine, Universita Cattolica del Sacro Cuore
