Terapia genowa BI 3720931 – rozpoczęto badania kliniczne z udziałem pacjentów z mukowiscydozą
W Europie rozpoczęły się badania kliniczne nad inhalacyjną terapią genową BI 3720931, która może poprawić funkcję płuc u pacjentów z mukowiscydozą (CF), niezależnie od rodzaju mutacji w genie CFTR. Terapia ta, oparta na wektorze lentiwirusowym, wprowadza prawidłową kopię genu CFTR do komórek nabłonka dróg oddechowych.
Obecnie wielu pacjentów z CF korzysta z terapii modulatorami CFTR, jednak 10–15% chorych nie kwalifikuje się do tego leczenia. Nowa terapia ma potencjał pomocy wszystkim pacjentom, niezależnie od ich mutacji.
Badanie LENTICLAIR 1, prowadzone przez Boehringer Ingelheim we współpracy z brytyjskim Konsorcjum Terapii Genowej Chorób Płuc, obejmie 36 dorosłych pacjentów z CF w ośrodkach w Wielkiej Brytanii, Francji, Włoszech, Holandii i Hiszpanii.
Więcej informacji na temat terapii genowej BI 3720931 można znaleźć tutaj: Terapia genowa BI 3720931 – nadzieja dla chorych na mukowiscydozę.
