Nowy lek na idiopatyczne włóknienie płuc – Rentosertib wkracza do badań klinicznych

Insilico Medicine („Insilico”), biotechnologiczna firma wykorzystująca generatywną sztuczną inteligencję (AI) do rozwoju terapii, ogłosiła nadanie oficjalnej międzynarodowej nazwy generycznej dla swojego przełomowego leku na idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) – Rentosertib (wcześniej ISM001-055). Nazwę przyznała Rada United States Adopted Names (USAN). Jest to pierwszy eksperymentalny lek, w którym zarówno cel biologiczny, jak i związek terapeutyczny zostały odkryte przy użyciu generatywnej sztucznej inteligencji.

Idiopatyczne włóknienie płuc – pilna potrzeba nowych terapii

Idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) to przewlekła, postępująca choroba płuc, prowadząca do nieodwracalnego spadku ich funkcji. Szacuje się, że dotyka około 5 milionów ludzi na całym świecie, a jej rokowanie jest niekorzystne – mediana przeżycia wynosi 3–4 lata. Obecne terapie, w tym leki przeciwfibrotyczne, mogą spowolnić progresję choroby, ale nie są w stanie jej zatrzymać ani odwrócić, co pozostawia ogromne zapotrzebowanie na skuteczniejsze metody leczenia.

Insilico wykorzystało swoją autorską platformę Pharma.AI, by opracować nowatorską terapię o potencjale zatrzymania lub nawet cofnięcia postępu choroby. Proces rozpoczęto od modułu PandaOmics, który analizując dane omiczne i kliniczne, zidentyfikował TNIK (TRAF2 and NCK-interacting kinase) jako nowy cel terapeutyczny dla IPF. Następnie, dzięki modułowi Chemistry42, zaprojektowano i zoptymalizowano nowe małocząsteczkowe związki celujące w TNIK, prowadząc do wyboru Rentosertibu jako kandydata do badań przedklinicznych.

Przyspieszenie procesu odkrywania leków dzięki AI

Zastosowanie generatywnej AI znacznie skróciło czas potrzebny na opracowanie leku – od identyfikacji celu do wyboru kandydata do badań przedklinicznych minęło zaledwie 18 miesięcy. Przełomowe odkrycie zostało szczegółowo opisane w artykule opublikowanym w Nature Biotechnology w marcu 2024 roku.

Oficjalna nazwa leku, Rentosertib, nawiązuje do dr. Fenga Rena, współ-CEO i dyrektora naukowego Insilico, który był pierwszym autorem tej publikacji.

„To kluczowy moment dla przemysłu farmaceutycznego i AI – Rentosertib to pierwszy lek, którego zarówno cel, jak i struktura zostały odkryte przy użyciu generatywnej sztucznej inteligencji. Teraz uzyskał oficjalną nazwę i zmierza w stronę pacjentów” – powiedział Alex Zhavoronkov, założyciel i CEO Insilico Medicine.

Wyniki badań klinicznych Rentosertibu

Rentosertib przeszedł już kilka badań klinicznych z obiecującymi wynikami. W dwóch badaniach I fazy w Nowej Zelandii i Chinach podawano go zdrowym ochotnikom w formie doustnej, uzyskując dobrą tolerancję, bezpieczeństwo i odpowiedni profil farmakokinetyczny.

W badaniu II fazy (IIa), które trwało 12 tygodni i obejmowało pacjentów z IPF, Rentosertib osiągnął:

• Poprawę funkcji płuc w sposób zależny od dawki – pacjenci przyjmujący najwyższą dawkę 60 mg raz dziennie uzyskali średni wzrost pojemności życiowej płuc (FVC) o 98,4 mL, podczas gdy grupa placebo zanotowała jej spadek o -62,3 mL.
• Lepsze wyniki kliniczne – pacjenci zgłaszali poprawę jakości życia, w tym redukcję kaszlu i objawów oddechowych.
• Dobre bezpieczeństwo i tolerancję – działania niepożądane były głównie łagodne do umiarkowanych, a nie odnotowano żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem.

Obiecujące wyniki Rentosertibu otwierają drogę do dalszych badań w większych próbach klinicznych. Insilico planuje współpracę z globalnymi organami regulacyjnymi, aby przyspieszyć rozwój tej przełomowej terapii.

„Naszym celem jest szybkie przejście do większych badań klinicznych i dostarczenie innowacyjnej terapii pacjentom z IPF” – podsumował dr Feng Ren.

Dzięki Rentosertibowi Insilico pokazuje, jak generatywna sztuczna inteligencja może rewolucjonizować proces odkrywania leków i dostarczać nowe, przełomowe terapie dla pacjentów na całym świecie.

na podst. informacji prasowej InSilico Medicine