Sotatercept ratuje życie: wyniki badania Zenith u pacjentów z zaawansowanym PAH

Relatywnie nowa terapia stosowana dotąd u pacjentów z łagodnym do umiarkowanego przebiegiem tętniczego nadciśnienia płucnego (PAH) okazała się skuteczna również w zapobieganiu zgonom u chorych z bardziej zaawansowanym stadium tej choroby. Wyniki badania opublikowano w środę, 28 maja, na łamach The New England Journal of Medicine. Według komentarza redakcyjnego autorstwa dr. Bradleya Marona, profesora medycyny i dyrektora Programu Nadciśnienia Tętniczego na University of Maryland School of Medicine, mogą one mieć „przełomowe znaczenie” dla pacjentów.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek nowej klasy – sotatercept – w ubiegłym roku, z pierwotnym wskazaniem dla pacjentów z łagodnym nadciśnieniem płucnym, w celu poprawy wydolności fizycznej i spowolnienia progresji tej rzadkiej, ale postępującej choroby, często prowadzącej do przedwczesnej śmierci. Szacuje się, że każdego roku diagnozuje się ją u około 1000 Amerykanów, przy czym największe ryzyko dotyczy kobiet poniżej 60. roku życia. Choroba ta spowodowana jest zwężeniem drobnych tętnic w płucach, co zmusza serce do cięższej pracy i w efekcie prowadzi do niewydolności krążeniowej.

Badanie kliniczne o nazwie Zenith prowadzone było przez naukowców z Francji i realizowane w wielu ośrodkach klinicznych w Stanach Zjednoczonych i na świecie. Wzięło w nim udział 172 pacjentów z zaawansowanym tętniczym nadciśnieniem płucnym, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej sotatercept wraz z dotychczasowym leczeniem lub do grupy otrzymującej placebo i standardowe leczenie.

„Autorzy zaobserwowali 76-procentowe zmniejszenie ryzyka wystąpienia zdarzenia złożonego (zgon z jakiejkolwiek przyczyny, przeszczep płuca lub hospitalizacja) w grupie przyjmującej sotatercept w porównaniu z grupą placebo – to efekt spektakularny w każdej skali, ale szczególnie istotny w PAH, gdzie wcześniejsze badania wykazywały zwykle jedynie umiarkowane korzyści” – napisał dr Maron, który pełni także funkcję dyrektora University of Maryland Institute for Health Computing. Sam nie brał udziału w badaniu, a jego ocena była niezależna.

Badanie przerwano przed planowanym terminem z powodu wyraźnej przewagi grupy przyjmującej sotatercept. W trakcie trwania badania hospitalizacji wymagało 50% osób z grupy placebo, podczas gdy w grupie sotaterceptu było to jedynie 9%. Zgony odnotowano u 15% pacjentów przyjmujących placebo i 8% przyjmujących sotatercept.

U części pacjentów stosujących sotatercept wystąpiły malformacje naczyniowe i epizody krwawień, jednak nie prowadziły one do odstawienia leku. Dr Maron zaznaczył, że konieczne jest dalsze poznanie wpływu tych działań niepożądanych na przestrzeganie terapii w praktyce klinicznej.

„Wyniki badania Zenith stanowią ważny sygnał nadziei dla pacjentów z zaawansowanym tętniczym nadciśnieniem płucnym, którzy mają ograniczone lub żadne możliwości terapeutyczne” – podsumował.

Źródło: New England Journal of Medicine

DOI: 10.1056/NEJMe2503944