Naukowcy odkrywają potencjał jonocytów płucnych w terapii komórkowej i genowej mukowiscydozy
Modulatory CFTR, leki przyczynowe stosowane w leczeniu mukowiscydozy, mają na celu poprawę funkcjonowania kanałów CFTR u pacjentów. Są jednak kosztowne, nie działają u wszystkich i muszą być przyjmowane codziennie przez całe życie. Badacze Ruby Wang i Benjamin Raby z Boston Children’s Hospital badają alternatywne podejście: terapię komórkową lub genową, skierowaną na niedawno odkryte komórki – jonocyty płucne.
W 2018 roku dwa badania opublikowane w Nature ujawniły, że mutacja genu CFTR wpływa głównie na jonocyty płucne, rzadkie komórki stanowiące tylko 1% komórek dróg oddechowych, ale wytwarzające ponad 90% białka CFTR. Wang i współpracownicy z Boston University oraz Boston Children’s Hospital opublikowali w American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine wyniki dotyczące stworzenia jonocytów płucnych pochodzących od pacjentów za pomocą technologii komórek macierzystych. To umożliwia badanie jonocytów płucnych w laboratorium w celu zrozumienia ich biologii i potencjalnego zastosowania jako terapii w mukowiscydozie.
Wang sugeruje, że możliwe byłoby skorygowanie jonocytów pacjentów i umieszczenie ich z powrotem w płucach, co sprawia, że perspektywa ta jest ekscytująca.
O badaniach szerzej przeczytasz w portalu Oddech Życia: Hodowla jonocytów płucnych: Krok w kierunku terapii komórkowej lub genowej w mukowiscydozie
Na podst. Boston Children’s Hospital oraz “De Novo Generation of Pulmonary Ionocytes from Normal and Cystic Fibrosis Human Induced Pluripotent Stem Cells” w American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine
